Die frühe Kosten-Nutzenbewertung von innovativen Arzneimitteln wie Fingolimod durch den Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) hat weitreichende Konsequenzen für die Behandlung von Multipler Sklerose (MS). Dieser Artikel beleuchtet die Entscheidung des G-BA bezüglich Fingolimod, die Auswirkungen auf Patienten und die nachfolgenden rechtlichen Auseinandersetzungen.
Hintergrund: Fingolimod und seine Zulassung
Fingolimod, das erste orale Medikament zur Behandlung von MS, wurde im September 2010 in den USA als Basistherapie und im März 2011 in Europa für Patienten mit hochaktiver, schubförmiger MS als Zweitlinientherapie nach einer Behandlung mit Interferon-Beta oder bei Patienten mit einer rasch fortschreitenden Form der Erkrankung zugelassen. Fachleute begrüßten die Zulassung von Fingolimod als wichtige Bereicherung des therapeutischen Arsenals.
Die G-BA Entscheidung und ihre Begründung
Der G-BA bescheinigte Fingolimod jedoch nur einen geringen Zusatznutzen gegenüber der Basistherapie mit Betainterferon 1a, und zwar ausschließlich für Patienten mit rasch fortschreitender schwerer schubförmig-remittierender MS. Diese Entscheidung basierte auf der frühen Kosten-Nutzenbewertung, die für innovative Arzneimittel vorgeschrieben ist.
Die tragenden Gründe des G-BA zum Beschluss über Fingolimod (Pdf) führten zu Bedenken bei Ärzten und Patienten. Prof. Dr. med. Horst Wiethölter, ehemals Ärztlicher Direktor der Neurologischen Klinik am Bürgerhospital in Stuttgart und stellvertretender Vorsitzender von AMSEL e.V., äußerte die Befürchtung, dass es für Patienten schwieriger werden könnte, eine Therapie mit Fingolimod zu erhalten. Er wies darauf hin, dass viele überrascht waren, dass Fingolimod nicht als Basistherapie, sondern als Eskalationstherapie zugelassen wurde.
Befürchtungen und Konsequenzen
Mit der Entscheidung des GBA wurde eine Grundlage für die Preisgestaltung und eventuell geforderte Eigenbeteiligung von Patienten geschaffen. Es stand zu befürchten, dass auch das Verordnungsverhalten für Fingolimod restriktiver werden könnte. Die Verhandlungen der Vertragspartner standen aber noch aus.
Lesen Sie auch: MS-Medikamente im Detail erklärt
Ein kleiner Lichtblick für alle, die ihre Hoffnung in diese erste orale MS-Therapie gesetzt haben: Die Geltungsdauer des Beschlusses wurde auf drei Jahre befristet. Die Herstellerfirma von Fingolimod, Novartis Pharma, hatte damit die Möglichkeit, mit weiteren Studiendaten den Zusatznutzen für alle Patienten gemäß der Zulassung zu belegen.
Verschärfte Sicherheitsmaßnahmen
Im Januar 2012 wurde zudem eine strengere Herz-Kreislauf-Überwachung durch Experten nach der erstmaligen Einnahme von Fingolimod empfohlen. Grund dafür war der Tod einer Patientin in den USA, die in weniger als 24 Stunden nach der Ersteinnahme von Fingolimod aus weiterhin unbekannter Ursache verstarb.
Rechtliche Auseinandersetzung um den Erstattungsbetrag
Die Entscheidung des G-BA führte zu einer rechtlichen Auseinandersetzung um den Erstattungsbetrag von Fingolimod. Im Kern ging es um die Frage, inwieweit der Schiedsspruch des Beklagten vom 8. Juni 2018 rechtmäßig war, der auf dem Nutzenbewertungsbeschluss des G-BA vom 20. März 2014 aufbaute.
Streitgegenstand und Klagebefugnis
Streitgegenstand war (nur) der Schiedsspruch des Beklagten vom 8. Juni 2018, den die Klägerin in statthafter Weise mit der kombinierten Anfechtungs- und Bescheidungsklage nach § 54 Abs. 1 Satz 1, § 131 Abs. 3 Sozialgerichtsgesetz (SGG) anficht. Der angefochtene Schiedsspruch ist gegenüber den Partnern der Erstattungsbetragsvereinbarung, die durch den Schiedsspruch ersetzt wird, ein Verwaltungsakt i.S.v. § 31 Abs. 1 Zehntes Buch Sozialgesetzbuch (SGB X; vgl. BSG, Urteil vom 4. Juli 2018 - B 3 KR 20/17 R -, juris, Rn. 17 [Albiglutid]). Zugleich macht die gerichtliche Aufhebung eines Schiedsspruchs nach § 130b Abs. 4 Satz 1 SGB V zwingend eine erneute Entscheidung der beklagten Schiedsstelle über den Schiedsantrag erforderlich, wenn das Arzneimittel - wie hier - weiter zu Lasten der GKV abgegeben werden soll. Deshalb ist im Falle der Aufhebung des Schiedsspruchs auch die Verurteilung der Beklagten zur Neubescheidung angezeigt (vgl. BSG, Urteil vom 28. März 2019 - B 3 KR 2/18 R -, juris, Rn. 24 [Linaclotid]). Der pharmazeutische Unternehmer ist als Partner der Erstattungsbetragsvereinbarung klagebefugt (§ 54 Abs. 1 Satz 2 SGG). Ein vorheriges Widerspruchsverfahren war nach § 130b Abs. 4 Satz 6 SGB V nicht durchzuführen. Die Klagefrist von einem Monat (§ 87 Abs. 1 Satz 1 SGG) ist mit Klageerhebung am 9. Juli 2018 gewahrt.
Umfang der Anfechtung
Der klägerseitig formulierte Anfechtungsantrag erfasst in zulässiger Weise den gesamten Schiedsspruch, auch wenn sich die Klägerin inhaltlich nur gegen die Höhe des Erstattungsbetrags wendet, nicht aber gegen die von der Beklagten ebenfalls getroffenen, von den Partnern der Erstattungsbetragsvereinbarung noch nicht konsentierten Bestimmungen zur Mengenregelung, zur Laufzeit und zu den Kündigungsmöglichkeiten. Zwar könnten diese Regelungen des Schiedsspruchs grundsätzlich auch dann Bestand haben, wenn die Beklagte im Übrigen zu einer neuen Entscheidung über den Erstattungsbetrag verpflichtet würde (mit Blick auf die Teilbarkeit der „geschiedsten“ Regelungen wird im Bereich der zivilgerichtlichen Schiedsgerichtsbarkeit eine Teilanfechtung für zulässig gehalten: Geimer, in: Zöller, Zivilprozessordnung - ZPO -, 33.A., § 1059 ZPO, Rn. 6; OLG Hamburg VersR 1982, 92; jeweils m.w.N.). Allerdings stellt nach der Rechtsprechung des BSG (Urteil vom 04. Juli 2018 - B 3 KR 20/17 R -, juris, Rn. 22, m.w.N.) der auf § 130b Abs. 4 i.V.m. Abs. 1 und 5 SGB V beruhende Schiedsspruch seiner Natur nach einen Interessenausgleich durch ein sachnahes und unabhängiges Gremium dar. Insbesondere mit der fachkundigen und teils paritätischen, teils unparteiischen Zusammensetzung der Schiedsstelle will der Gesetzgeber die Fähigkeit dieses Spruchkörpers zur vermittelnden Zusammenführung unterschiedlicher Interessen nutzen. Der durch die Mehrheit der Mitglieder zustande gekommene Schiedsspruch ist durch seinen Kompromisscharakter geprägt und nicht immer die einzig sachlich vertretbare Entscheidung. Deshalb ist - in Übereinstimmung mit der Rechtsprechung anderer Senate des BSG zu Schiedsstellen nach anderen Vorschriften aus dem Bereich der sozialen Sicherung - der Schiedsstelle ein Entscheidungsspielraum eingeräumt, der nur einer eingeschränkten gerichtlichen Kontrolle zugänglich ist. Die Vertragsgestaltungsfreiheit der Schiedsstelle ist nicht geringer als diejenige der Vertragspartner einer im Wege freier Verhandlung erzielten Vereinbarung.
Lesen Sie auch: Wie man MS vorbeugen kann
Entscheidungsspielraum der Schiedsstelle
Aufgrund dessen wäre der der Schiedsstelle eingeräumte Entscheidungsspielraum unnötig eingeschränkt, nähme man ihr Möglichkeiten zu einem umfassenden konfliktlösenden Interessenausgleich, indem man auch die isolierte Anfechtung einzelner Regelungen eines Schiedsspruchs zuließe (in diesem Sinne auch: BSG, Urteil vom 23. Juli 2014 - B 8 SO 3/13 R -, Rn. 13; Oberverwaltungsgericht des Landes Sachsen-Anhalt, Urteil vom 22. Juni 2006 - 3 L 174/04 -, Rn. 55; zur fehlenden Teilbarkeit einer Pflegesatzvereinbarung nach dem Krankenhausfinanzierungsgesetz: Bundesverwaltungsgericht, Urteil vom 21. Januar 1993 - 3 C 66/90 -; jeweils juris).
Erledigung durch neue Erstattungsbetragsvereinbarung
Indem Klägerin und Beigeladener zu 1 für die Zeit ab dem 15. April 2020 einen neuen Erstattungsbetrag vereinbart haben, erledigt sich der angefochtene Schiedsspruch ab diesem Zeitpunkt. Die Zulässigkeit des klägerischen Antrags im hiesigen Rechtsstreit tangiert dies nicht.
Unanfechtbarkeit des G-BA Beschlusses
Nicht angefochten ist demgegenüber der Beschluss des Beigeladenen zu 2 vom 20. März 2014. Dieser ist nach Auffassung der den Streitgegenstand bestimmenden Klägerin nicht zu beanstanden.
Gerichtliche Entscheidung
Die Klage ist unbegründet. Der Schiedsspruch der Beklagten vom 8. Juni 2018 baut in nicht zu beanstandender Weise auf dem Nutzenbewertungsbeschluss des Beigeladenen zu 2 vom 20. März 2014 auf. Er ist auch im Übrigen rechtmäßig.
Rechtliche Grundlagen der Nutzenbewertung
Die maßgeblichen Rechtsgrundlagen für die frühe Nutzenbewertung durch den GBA finden sich in § 35a SGB V i.V.m. den Regelungen der AM-NutzenV.
Lesen Sie auch: MS und Rückenschmerzen: Ein Überblick
§ 35a SGB V und AM-NutzenV
Nach § 35a Abs. 1 Satz 1 und 2 SGB V in der durch das Gesetz zur Neuordnung des Arzneimittelmarktes in der gesetzlichen Krankenversicherung (Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz - AMNOG) eingeführten Fassung vom 22. Dezember 2010 (BGBl. I 2262) bewertet der GBA den Nutzen von erstattungsfähigen Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen, wozu insbesondere die Bewertung des Zusatznutzens gegenüber der ZVT sowie des Ausmaßes des Zusatznutzens und seiner therapeutischen Bedeutung gehört (BSG, Urteil vom 28. März 2019 - B 3 KR 2/18 R -, juris, Rn. 47 bis 49 [Linaclotid®]). Die Nutzenbewertung erfolgt „auf Grund von Nachweisen des pharmazeutischen Unternehmers“, in denen insbesondere die zugelassenen Anwendungsgebiete, der medizinische Nutzen und der medizinische Zusatznutzen im Verhältnis zur ZVT anzugeben sind (§ 35a Abs. 1 Satz 3 SGB V).
Rechtsverordnung und Verfahrensordnung
Das Bundesministerium für Gesundheit regelt durch Rechtsverordnung insbesondere Grundsätze für die Bestimmung der ZVT und des Zusatznutzens und legt dabei auch die Fälle fest, in denen zusätzliche Nachweise erforderlich sind, und die Voraussetzungen, unter denen Studien bestimmter Evidenzstufen zu verlangen sind; Grundlage sind die internationalen Standards der evidenzbasierten Medizin und der Gesundheitsökonomie (§ 35a Abs. 1 Satz 7 und 8 Nr. 2 SGB V). Dies ist mit der AM-NutzenV vom 28. Dezember 2010 geschehen. Weitere Einzelheiten regelt der GBA in seiner Verfahrensordnung (§ 35a Abs. 1 Satz 9 SGB V).
Definition von Zusatznutzen
Nach § 2 Abs. 4 AM-NutzenV ist der Zusatznutzen ein Nutzen, der quantitativ oder qualitativ höher ist als derjenige, den die ZVT aufweist. Nach § 5 Abs. 1 Satz 1 AM-NutzenV ist dieser Zusatznutzen vom pharmazeutischen Unternehmer in einem näher in § 4 AM-NutzenV geregelten Dossier nachzuweisen.
Darlegungspflichten des pharmazeutischen Unternehmers
Zu den Darlegungspflichten bestimmt § 4 Abs. 8 AM-NutzenV im Einzelnen Folgendes:„Der pharmazeutische Unternehmer hat die Kosten für die gesetzliche Krankenversicherung gemessen am Apothekenabgabepreis und die den Krankenkassen tatsächlich entstehenden Kosten anzugeben. Die Kosten sind sowohl für das zu bewertende Arzneimittel als auch für die zweckmäßige Vergleichstherapie anzugeben. Maßgeblich sind die direkten Kosten für die gesetzliche Krankenversicherung über einen bestimmten Zeitraum. Bestehen bei Anwendung der Arzneimittel entsprechend der Fach- oder Gebrauchsinformation regelhaft Unterschiede bei der notwendigen Inanspruchnahme ärztlicher Behandlung oder bei der Verordnung sonstiger Leistungen zwischen dem zu bewertenden Arzneimittel und der zweckmäßigen Vergleichstherapie, sind die damit verbundenen Kostenunterschiede für die Feststellung der den Krankenkassen tatsächlich entstehenden Kosten zu berücksichtigen.“
Zweckmäßige Vergleichstherapie (ZVT)
ZVT ist bei alledem diejenige Therapie, deren Nutzen mit dem Nutzen eines Arzneimittels mit neuen Wirkstoffen für die Nutzenbewertung nach § 35a SGB V verglichen wird (§ 2 Abs. 5 AM-NutzenV). Sie ist nach § 6 Abs. 1, 2 und 2a AM-NutzenV regelhaft nach Maßstäben zu bestimmen, die sich aus den internationalen Standards der evidenzbasierten Medizin ergeben und muss eine nach dem allgemein anerkannten Stand der medizinischen Erkenntnisse zweckmäßige Therapie im Anwendungsgebiet sein (§ 12 SGB V), vorzugsweise eine Therapie, für die Endpunktstudien vorliegen und die sich in der praktischen Anwendung bewährt hat, soweit nicht Richtlinien nach § 92 Abs. 1 SGB V oder das Wirtschaftlichkeitsgebot dagegen sprechen. Sind mehrere Alternativen für die Vergleichstherapie gleichermaßen zweckmäßig, kann der Zusatznutzen gegenüber jeder dieser Therapien nachgewiesen werden.
Entscheidungsbefugnis des G-BA
Über die Konkretisierung dieser rechtlichen Vorgaben entscheidet der Beigeladene zu 2 im Zuge der Nutzenbewertung als Normgeber. Sein Beschluss ist nach § 35a Abs. 3 Satz 6 Hs. 1 SGB V ausdrücklich Teil der Arzneimittel-Richtlinie nach § 92 Abs. 1 Satz 2 Nr. 6 SGB V und gemäß § 91 Abs. 6 SGB V für seine Träger, deren Mitglieder und Mitgliedskassen sowie für die Versicherten und Leistungserbringer rechtlich verbindlich.
Sozialgerichtliche Kontrolle
Daher darf die sozialgerichtliche Kontrolle ihre eigenen Wertungen nicht an die Stelle der durch den Beigeladenen zu 2 zu treffenden Wertungen setzen. Vielmehr beschränkt sich die gerichtliche Prüfung darauf, ob die Zuständigkeits- und Verfahrensbestimmungen sowie die gesetzlichen Vorgaben nachvollziehbar und widerspruchsfrei Beachtung gefunden haben, um den normgeberischen Gestaltungsspielraum auszufüllen (BSG, Urteil vom 14. Mai 2014 - B 6 KA 21/13 R -, Rn. 32 [Buscopan]; Urteil vom 6. März 2012 - B 1 KR 24/10 R -, Rn. 25 [Linola u.a.]; Urteil vom 1. März 2011 - B 1 KR 10/10 R -, Rn. 38 [Atorvastatin]; jeweils juris).
Dossier des pharmazeutischen Unternehmers
Im Zusammenhang mit dem Verfahren der frühen Nutzenbewertung nach § 35a SGB V ist darüber hinaus zu beachten, dass der Ausgangspunkt der zur gerichtlichen Überprüfung gestellten Zusatznutzenprüfung des GBA einschließlich der damit in Zusammenhang stehenden Beurteilung der ZVT nach dem oben dargestellten Normkonzept jeweils allein in dem Dossier des pharmazeutischen Unternehmers nach § 4 AM-NutzenV besteht. Insoweit obliegt dem GBA - auch wegen der engen zeitlichen Vorgaben (§ 35a Abs. 2 Satz 3, Abs. 3 Satz 1 SGB V) - keine Amtsermittlungspflicht (BSG, Urteil vom 28. März 2019 - B 3 KR 2/18 R -, Rn. 51 bis 53 [Linaclotid]; LSG Berlin-Brandenburg, Urteil vom 27. Januar 2020 - L 9 KR 82/19 KL -, Rn. 92; jeweils juris). Bei der rechtlichen Prüfung der Ausführungen des GBA in seinem Nutzenbewertungsbeschluss bleibt zu berücksichtigen, dass er als besonders sachkundige Institution und Normgeber nur eingeschränkten Begründungspflichten unterliegt (BSG a.a.O.; Axer, GesR 2013, 211).
Festlegung des Erstattungsbetrags
Auf der Grundlage des Nutzenbewertungsbeschlusses des GBA (§ 130b Abs. 1 Satz 1 SGB V) wird sodann in einem nachgelagerten Verfahren der Erstattungsbetrag bestimmt. Weil dem Beschluss des GBA über die Nutzenbewertung - wie bereits dargelegt - normative Wirkung zukommt, haben die an der Preisbildung Beteiligten ebenso wie (im Falle ihrer Anrufung) die Schiedsstelle nach § 130b Abs. 5 SGB V im Rahmen der Preisvereinbarung oder -festsetzung keine Kompetenz, den Beschluss des GBA inhaltlich zu überprüfen, ihn zu verwerfen oder von ihm abzuweichen (vgl. zur Frage der Abweichung seitens der Schiedsstelle bzgl. der Bestimmung von Patientengruppen: BSG, Urteil vom 4. Juli 2018 - B 3 KR 20/17 R -, juris Rn. 51; kritisch hierzu Krasney, GuP 2019, 9 ff.). Dies liefe dem Normcharakter der Arzneimittel-Richtlinie zuwider, führte zu nicht hinnehmbaren Unsicherheiten in der praktischen Handhabung der normativen Vorgaben und missachtete die Regel, dass zur Normverwerfung im gewaltengeteilten Rechtsstaat ausschließlich die Gerichte zuständig sind (LSG Berlin-Brandenburg, Urteil vom 27. Januar 2020 - L 9 KR 82/19 KL -, juris, Rn. 128).
Überprüfung des Nutzenbewertungsbeschlusses
Der Senat sieht Anlass zur Feststellung, dass der Nutzenbewertungsbeschluss vom 20. März 2014 nicht zu beanstanden ist, obwohl die Klägerin diesen Beschluss nicht ausdrücklich anficht. Denn zum einen besteht zwischen den Beteiligten Streit über die Auslegung dieses Beschlusses. Zum anderen lässt sich das u.a. auf Aussagen des Beigeladenen zu 2 gestützte Vorbringen der Klägerin, die Behandlung der (RR)MS müsse patientenindividuell erfolgen, sodass die Einsatzmöglichkeiten von Teriflunomid differenziert zu betrachten seien, (auch) dahin verstehen, dass während des (gesamten) Verfahrens die Berücksichtigung von Patientensubgruppen geboten gewesen sei.
Festlegung der zweckmäßigen Vergleichstherapie
Als ZVT hat der Beigeladene zu 2 „Beta-Interferon (IFN-ß) 1a oder IFN-ß 1b oder Glatirameracetat unter Beachtung des jeweils zugelassenen Anwendungsgebietes“ festgelegt. Die Klägerin beanstandet insoweit nicht die Auswahl der drei Wirkstoffe der ZVT an sich; es geht ihr nur um das Verhältnis der drei Wirkstoffe zueinander. Dieses Verhältnis ist durch eine gleichwertige Alternativität charakterisiert. Dies ergibt sich zwangsläufig aus dem o.g. Wortlaut des Beschlusses, dem durch die Verwendung (nur) der Konjunktion „oder“ keinerlei Stufenverhältnis oder andere unterschiedliche Wertigkeiten der genannten Alternativen zu entnehmen sind. Die vom Beigeladenen zu 2 gewählte Formulierung hält der Senat nicht für auslegungsbedürftig.
Tragende Gründe und Bindungswirkung
Unerheblich ist, dass nach den tragenden Gründen zu diesem Beschluss die ZVTn als „nahezu gleichwertig“ beschrieben werden. Denn die durch § 91 Abs. 6 SGB V angeordnete Bindungswirkung gilt nur für den Beschluss selbst aufgrund seines Normcharakters, nicht aber für die tragenden Gründe.
Bekanntmachung der tragenden Gründe
Weil der Nutzenbewertungsbeschluss vom 20. März 2014 gemäß § 35a Abs. 3 Satz 6 Hs. 1 SGB V Teil der (Arzneimittel-)Richtlinie nach § 92 Abs. 1 Satz 2 Nr. 6 SGB V ist, muss der Beigeladene zu 2 seine tragenden Gründe gemäß § 94 Abs. 2 Satz 1 SGB V im Internet bekannt machen.
Anforderungen an die Begründung
Die Bekanntmachung der tragenden Gründe nach § 94 Abs. 2 Satz 1 SGB V erfordert schon nach dem begrifflichen Gehalt von "tragend" weder die Angabe aller Unterlagen, Erwägungen und Gründe noch eine umfassende, vollumfängliche Begründung mit allen wissenschaftlichen Belegen in Bezug auf alle vorgetragenen Argumente noch eine darüber hinausgehende Auseinandersetzung mit allen weiteren denkmöglichen Argumenten und Problemkonstellationen. Es genügt insoweit die Mitteilung der Gründe, die aus der Sicht des GBA tragend sind, also ihn veranlasst haben, einen Beschluss mit einem bestimmten Inhalt zu fassen. Nach dem Zweck der förmlichen Begründung - den Normsetzungsakt transparent zu machen (vgl. Begründung des GKV-WSG-Gesetzentwurfs, BT-Dr. 16/3100, S. 135) - schuldet der GBA mithin nur ein ernsthaftes Bemühen, die von ihm für maßgeblich gehaltenen Gesichtspunkte mitzuteilen (BSG, Urteil vom 28. September 2016 - B 6 KA 25/15 R -, Rn. 45; Urteil vom 17. September 2013 - B 1 KR 54/12 R -; jeweils juris; Axer, GesR 2013, 211).
tags: #nutzenbewertung #gba #multiple #sklerose