Einführung
Die Parkinson-Krankheit, eine neurodegenerative Erkrankung, die durch den Mangel des Neurotransmitters Dopamin verursacht wird, betrifft Millionen von Menschen weltweit. Während die konventionelle Behandlung darauf abzielt, die Symptome zu lindern, zielt die Gentherapie darauf ab, die Ursache der Krankheit auf zellulärer Ebene zu bekämpfen. Dieser Artikel beleuchtet die vielversprechenden Fortschritte, die mit der Gentherapie bei der Behandlung von Parkinson erzielt wurden, sowie die damit verbundenen Kosten und Herausforderungen.
Gentherapie als neuer Hoffnungsträger bei Parkinson
Der Ansatz von Bayer und Viralgen
Im spanischen San Sebastián arbeitet Bayer an einer Gentherapie, die Parkinson mit einer einzigen Injektion behandeln soll. In den Laboren der Konzerntochter Viralgen, Teil des US-Unternehmens AskBio, werden Viren entwickelt, die Gene direkt ins menschliche Gehirn transportieren. Dort sollen sie Nervenzellen zur Produktion von Dopamin anregen. Bayer-Chef Bill Anderson betont, dass es in den letzten fünfzig Jahren keinen Fortschritt bei der Behandlung von Parkinson gegeben hat und die Gentherapie einen neuen Weg darstellt, Krankheiten an ihrer Ursache zu bekämpfen.
Funktionsweise der Gentherapie
Bei der Gentherapie werden adeno-assoziierte Viren (AAV) als Genfähren in den Nucleus subthalamicus injiziert. Diese Viren infizieren die Hirnzellen und laden in ihnen das Gen für das Enzym Glutaminsäuredecarboxylase (GAD) ab. GAD produziert den Neurotransmitter Gamma-Aminobuttersäure (GABA), der eine inhibitorische Wirkung hat und einer Überaktivität im Nucleus subthalamicus entgegenwirken soll.
Klinische Studien und Ergebnisse
Eine randomisierte Phase-II-Studie hat gezeigt, dass sich Patienten nach einer Gentherapie besser erholten als nach einer Scheinoperation. Der UPDRS-Score (Unified Parkinson's Disease Rating Scale) verbesserte sich nach der Gentherapie um 8,1 Punkte oder 23,1 Prozent, während er sich nach der Scheinoperation um 4,7 Punkte oder 12,7 Prozent verbesserte. Die Unterschiede waren über die gesamte Studiendauer von sechs Monaten signifikant.
Herausforderungen und Kritik
Trotz der vielversprechenden Ergebnisse gibt es auch Herausforderungen und Kritikpunkte. Michael Hutchinson von der New York University School of Medicine weist darauf hin, dass die Gentherapie bei einigen Patienten nicht gelang und die Dauer der Wirkung unbekannt ist. Zudem ist die tiefe Hirnstimulation eine Konkurrenztherapie, die laut Hutchinson bessere Ergebnisse erzielt. Allerdings beeinflusst die Hirnstimulation nicht alle Symptome, wie z.B. das "Freezing", bei dem die Gentherapie vorteilhaft sein könnte.
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Die Kosten der Parkinson-Gentherapie
Hohe Entwicklungskosten
Die Entwicklung von Gentherapien ist kompliziert und teuer. Jede Behandlung erfordert aufwendige biotechnologische Prozesse. Experten schätzen, dass die Entwicklung von Gentherapien mindestens acht Jahre in Anspruch nimmt und hunderte Millionen US-Dollar verschlingt.
Produktionskosten
Anders als die meisten konventionellen Medikamente eignen sich die veränderten Viren (virale Vektoren genannt) nicht für eine kostengünstige Massenproduktion. Zudem sind manche der Gentherapien in einem hohen Maße individualisiert.
Markteinführungspreise
In der Branche kursieren Preise im sechsstelligen Bereich pro Dosis. Novartis’ Zolgensma, eine Spritze gegen spinale Muskelatrophie, kostete bei Markteinführung über zwei Millionen Euro. Auch Bayers Tochter BlueRock arbeitet an einer zweiten Parkinson-Therapie, deren Kosten bei rund 250.000 Euro pro Patient liegen könnten.
Wirtschaftliche Risiken und Grenzen
Die hohen Kosten der Gentherapie stellen die Gesundheitssysteme vor große Herausforderungen. Die Zurückhaltung der Kassen ist verständlich, da Therapiekosten in Millionenhöhe die Gesundheitssysteme unter Druck setzen.
Lösungsansätze für die Finanzierung von Gentherapien
Budgetobergrenzen
Das Gesundheitssystem könnte ein festes Budget festlegen, das nicht überschritten werden darf. Dieses Budget kann für die Gesamtausgaben gelten, aber auch für einzelne Teilbereiche oder bestimmte Medikamente.
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Preisverhandlungen
Die Preise für Arzneimittel werden in Deutschland zwischen Industrie und Krankenkassen ausgehandelt. Dieses Verfahren sorgt für hohe Transparenz.
Ratenzahlungen
Statt die Behandlung auf einmal im Voraus zu bezahlen, werden Ratenzahlungen vereinbart, die die Kosten über einen längeren Zeitraum verteilen. Die weitere Vergütung kann zusätzlich vom Therapieerfolg abhängig gemacht werden.
Kriterienbasierte Preisbildung
Ein anderer Ansatz bestimmt zuvor objektive Kriterien, die den Preis eines Medikaments bestimmen. Zu diesen Kriterien können die tatsächlichen Kosten für Forschung, Entwicklung und Produktion gehören.
Kostenbasiertes Modell
Die kriterienbasierte Preisbildung kann zu einem kostenbasierten Modell ausgebaut werden. Voraussetzung ist, dass die Pharmaunternehmen alle anfallenden Kosten offenlegen.
Erfolgsorientierte Vergütungssysteme
Erfolgsorientierte Vergütungssysteme werden als ein möglicher Lösungsansatz für die Preisbildung von Gentherapieprodukten diskutiert. Diese Modelle basieren auf der Idee, dass die Bezahlung von Therapien an ihren tatsächlichen Erfolg gekoppelt wird.
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Prospektives Kohortenmodell
Dieses Modell basiert auf einem transparenten, prospektiv anzupassenden Erstattungsbetrag. Hierbei werden von Jahr zu Jahr die Erfahrungen aus der Behandlung aller Patienten innerhalb der Behandlungskohorte gesammelt.
Die Zukunft der Parkinson-Gentherapie
Positive Signale der FDA
Die US-Gesundheitsbehörde FDA sendet positive Signale für eine potenzielle Gentherapie zur Behandlung der Parkinson-Krankheit von Bayer. Das Prüfpräparat AB-1005 hat den sogenannten "Regenerative Medicine Advanced Therapy"-Status erhalten, um die Entwicklung regenerativer Therapien zur Behandlung schwerer Krankheiten zu beschleunigen.
Vielversprechende Ergebnisse und laufende Studien
Daten aus 36 Monaten der Phase-1b-Studie zu dem Gentherapie-Kandidaten AB-1005 haben gezeigt, dass die Verabreichung gut vertragen wurde und ohne schwerwiegende unerwünschte Ereignisse verlief. Zudem habe die Patientengruppe mit mittelschweren Symptomen positive Trends in Bezug auf Verbesserungen oder Stabilität in mehreren Skalen zur Einschätzung der Schwere der motorischen Parkinson-Syndrome gezeigt. Aktuell rekrutiert Bayer Patienten für eine Phase-2-Studie.
Investitionen in Zell- und Gentherapie
Bayer investiert in Deutschland in ein neues Zentrum für Zell- und Gentherapie neben dem Berliner Pharmahauptquartier. Projektname: „Boston an der Spree“. Ab 2028 sollen dort Start-ups an neuen Biotechnologien forschen - und sie direkt klinisch erproben können. Bayer hat sich den Zugriff auf die Gentherapie durch die Übernahme von Asklepios Biopharmaceutical (AskBio) im Jahr 2020 gesichert. Bereits im Jahr 2019 riss sich das DAX-Unternehmen mit BlueRock Therapeutics einen Zelltherapie-Spezialisten unter den Nagel.
Prognosen und Marktentwicklung
Eine Prognose des MIT Center for Biomedical Innovation (CBI) geht im Median von 63 zugelassenen Gentherapien zum Dekadenwechsel in den USA aus. Das MIT CBI hat die prognostizierten 63 zugelassenen Gentherapien auf Basis von geschätzten Listenpreisen auf einen erwarteten Umsatz in den USA von ca. 24,4 Milliarden US-Dollar im Jahr 2030 geschätzt.
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