Alzheimer, eine Form der Demenz, betrifft weltweit Millionen Menschen und stellt eine immense Herausforderung für die Medizin dar. Während wirksame Medikamente lange Zeit Mangelware waren, gibt es in den letzten Jahren vielversprechende Entwicklungen und Erfolge von US-amerikanischen Biotech-Unternehmen, die neue Hoffnung im Kampf gegen diese verheerende Krankheit wecken.
Retro Biosciences: Ein neuer Ansatz zur Umkehrung von Alzheimer
Joe Betts-LaCroix steht an der Spitze von Retro Biosciences, einem Unternehmen, das von Sam Altman finanziell unterstützt wird, um die Grenzen der menschlichen Lebensspanne zu erweitern. Mit einer Anfangsinvestition von 180 Millionen US-Dollar (etwa 150 Millionen Euro) plant Retro, seine erste klinische Studie zu beginnen, um die Alzheimer-Krankheit durch die Wiederbelebung der Autophagie rückgängig zu machen. Autophagie ist der zelluläre Recyclingprozess unseres Körpers, der im Alter oft beeinträchtigt wird. Betts-LaCroix erklärt, dass sich im Laufe der Zeit alte, fehlgefaltete, mutierte und unverdauliche Proteine in den Zellen ansammeln.
Retro hat Australien für seine Phase-1-Sicherheitsversuche ausgewählt, da diese dort schneller und einfacher durchzuführen sind. Das Unternehmen hat bereits ein klinisches Versuchszentrum und Laboranbieter ausgewählt und erwartet, den ersten Teilnehmer gegen Ende des Jahres aufzunehmen. Um weitere Investitionen für groß angelegte klinische Studien zu gewinnen, sind aussagekräftige Ergebnisse unerlässlich. Retro hat das Ziel, in seiner Series-A-Finanzierungsrunde eine Milliarde US-Dollar (etwa 850 Millionen Euro) aufzubringen, was das Unternehmen in die Liga von Langlebigkeits-Startups wie den von Jeff Bezos unterstützten Altos Labs bringen würde.
Betts-LaCroix betont, dass sich Retro im "harten präklinischen Modus" befindet. RTR242 ist eine von mindestens drei großen Ideen, auf die das Unternehmen setzt, um den Alterungsprozess umzukehren. Das ultimative Ziel von Retro ist es, die menschliche Lebensspanne um zehn zusätzliche, gesunde Jahre zu verlängern, indem der "Schlack in den Zellen" beseitigt wird, der mit Alzheimer und Parkinson in Verbindung gebracht wird.
Im Gegensatz zu anderen neuen Alzheimer-Medikamenten wie Leqembi von Eisai und Kisunla von Eli Lilly, die den kognitiven Abbau verlangsamen, indem sie Amyloid-Plaques entfernen, verfolgt Retro einen Moonshot-Ansatz, der auf einen großen Paradigmenwechsel abzielt. Betts-LaCroix hofft, diese Kluft zu überbrücken, indem er therapeutische Programme entwickelt, die darauf abzielen, Aspekte unserer Biologie auf ein jüngeres Alter zurückzusetzen.
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Künstliche Intelligenz im Kampf gegen das Altern
Im August veröffentlichte Altmans OpenAI einen Blog-Beitrag, in dem sie eine maßgeschneiderte "GPT-4b micro" anpriesen - eine KI für das Design von Proteinen, die in Zusammenarbeit mit Retro entwickelt wurde. Das Unternehmen erklärte, dass GPT-4b micro die Expression von Markern für die Reprogrammierung von Stammzellen im Vergleich zu den Ergebnissen natürlicher Reprogrammierungsfaktoren um das 50-fache verbessert. Die zelluläre Reprogrammierung ist derzeit ein vielversprechender Ansatz zur Langlebigkeit im Silicon Valley. Wenn diese Art von Verbesserung eines Tages zu besseren Alterungsbehandlungen führen kann, könnte dies einen enormen Wandel bewirken.
Die Zulassung von Leqembi und Donanemab: Ein Durchbruch in der Alzheimer-Behandlung
Die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA hat das Alzheimer-Medikament Leqembi zugelassen, nachdem eine Studie dessen Wirksamkeit belegte. Leqembi, das auf dem Wirkstoff Lecanemab beruht, gilt als das erste Medikament, das nachweislich den fortschreitenden Abbau kognitiver Fähigkeiten bremst, den Alzheimer auslöst. Im Januar hatte der japanische Pharmakonzern Eisai, der Leqembi in Kooperation mit dem US-Biotechunternehmen Biogen entwickelte, von der FDA eine vorläufige Zulassung erhalten. Mit der vollständigen Genehmigung können Krankenversicherungen in den USA die Kosten für das Medikament übernehmen.
Grundlage für die Zulassung bildeten Studienergebnisse, wonach das Mittel Eiweißablagerungen im Gehirn von Betroffenen wirksam beseitigt und das Nachlassen der Merk- und Denkfähigkeit um etwa fünf Monate verlangsamt. Allerdings gab es auch Warnungen vor zum Teil schweren Nebenwirkungen wie Hirnschwellungen und Blutungen.
Analysten rechnen mit Milliarden-Einnahmen, und die Aktienkurse von Biogen und Eisai sind nach der Erfolgsmeldung sprunghaft angestiegen. Eine großangelegte Studie an rund 1800 Patienten mit Alzheimer im Frühstadium hat gezeigt, dass das Medikament Lecanemab den kognitiven und funktionellen Verfall im Vergleich zur Kontrollgruppe um 27 Prozent verlangsamt. Lecanemab verbessert oder stoppt die Krankheit nicht, und Analysten hatten sich einen größeren Abstand zur Kontrollgruppe erhofft. Die prozentuale Angabe entspricht nur einem Unterschied von 0,45 Punkten beim Diagnose-Test „CDR-SB“, der die Demenz mit Scores zwischen Null und 18 bewertet.
Am 15.04.2025 wurde von der EU-Kommission ein Medikament mit dem Antikörper Lecanemab für eine genau umrissene Gruppe von Patientinnen und Patienten mit Alzheimer im Frühstadium zugelassen. Seit 25.09.2025 ist auch ein zweites Antikörper-basiertes Alzheimermedikament in der EU zugelassen, das den Antikörper Donanemab enthält. Beide Medikamente können Studien zufolge bei einer Anwendung im Frühstadium der Erkrankung das Fortschreiten verlangsamen.
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Herausforderungen und Chancen in der Alzheimer-Forschung
Trotz der Erfolge gibt es in der Alzheimer-Forschung weiterhin große Herausforderungen. Seit 2004 waren nur 2 Prozent der praxisnahen Alzheimer-Studien (Phase 2 und 3) erfolgreich, während ganze 98 Prozent gescheitert sind. Die Entwicklung von Alzheimer-Medikamenten ist langwierig und kostspielig, und die Anwendung der Medikamente ist langfristig und aufwändig.
Viele Wissenschaftler gehen davon aus, dass die Alzheimer auftretenden Plaques zwischen den Nervenzellen wesentlich zum Absterben von Nervenzellen beitragen. Deshalb setzen viele Arzneimittel-Kandidaten an der Substanz an, aus der sie bestehen: dem Beta-Amyloid-Protein. Allerdings gibt es auch Hinweise darauf, dass Beta-Amyloid-Plaques nicht der alleinige Auslöser der Krankheit sind.
Trotz dieser Herausforderungen bleibt Alzheimer ein wichtiges Thema für die Forschung und die Börse. Mit dem demografischen Wandel steigt die Zahl der Betroffenen, und wirksame Medikamente sind dringend erforderlich. Investitionen in größere Unternehmen, die das finanzielle Risiko tragen können, könnten sich langfristig auszahlen.
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